《周易》有云: 富有之谓大业，日新之谓盛德。目前，我国生物医药行业迈入快速发展阶段，只有不断变通革新，才能通达久远。核酸药物是全球研发的热门领域，已经成为当下炙手可热的制药赛道。近年来, 随着化学修饰、递送系统及生产技术的不断成熟和更新，核酸药物发展显著提速，多款核酸产品陆续上市，临床优势与市场价值日渐凸显，在传染性疾病，肿瘤治疗，罕见病等方面表现出巨大的开发潜力。

2023年6月30日，由万怡医学、美迪西协办的“RNA疗法与mRNA肿瘤疫苗专场”在苏州成功举办。本期会议邀请到行业大咖到场，围绕核酸药物和疫苗的研发、工艺生产、创新等方面展开分享及解读，以期共同推进核酸药物的创新发展！

开场致辞

会议伊始，美迪西首席科学官彭双清教授代表美迪西为此次RNA疗法与mRNA肿瘤疫苗专场致辞，对各位嘉宾的到来表示了热烈的欢迎。

彭教授表示：如今核酸药物已发展为制药行业最热门的赛道之一， 发展势头迅猛，吸引着越来越多的企业关注和投资布局。核酸药物可实现精准治疗，高效杀伤肿瘤细胞。同时较化疗药物副作用更低，较传统抗体类肿瘤药物具有更好的疗效。在核酸药物日趋白热化的竞争压力下，差异化竞争是制胜之道。今后核酸药物的研发方向更需要根据靶点和适应症的特点来具体设计核酸分子，也就是所谓的定制性或者差异化研发。核酸药物还有许多领域可以去拓展。此次美迪西RNA疗法与mRNA肿瘤疫苗专场聚集了众多行业专家，对核酸药物行业内的重点和痛点话题都进行了深入探讨，为推动核酸药物开发与国际化进程助力赋能！

精彩演讲

斯微生物创始人、董事长兼首席执行官李航文博士针对“创新技术赋能下一代mRNA肿瘤疫苗开发”发表深入见解。坚持科技创新，是攻克mRNA“卡脖子”技术的铜墙壁垒，经过多年努力，斯微生物已经成功搭建了mRNA药物从AI设计、合成、制剂、质控到产业化的全链条技术平台，拥有年产数亿剂mRNA疫苗的大规模生产关键技术和设备的核心专利，关键物料完全实现了国产替代，斯微生物在上述方面均有着独特的优势。抗肿瘤领域的核酸药物已有众多疗法在研，李航文博士介绍了斯微生物个性化肿瘤mRNA疫苗研发进展，未来可期。

美迪西化学部高级副总裁马兴泉博士通过“小核酸药物研发与技术支持”介绍了对核酸药物的多种化学修饰。核酸药物要进入体内发挥作用，首先要克服降解的问题，随着新技术的发展，部分难题已经有较好的解决办法，其中化学修饰和递送系统技术的突破对核酸药物的发展起到了至关重要的作用。通过化学修饰可增强核酸药物抵抗内源性内切酶和外切酶降解的能力，大幅提升药物疗效。美迪西核苷酸药物化学合成平台可以一站式提供单体合成、修饰；寡核苷酸合成；递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成。已经建成的siRNA库，不仅有丰富的单体库存，而且拥有庞大的单体合成砌块库，可以快速完成各类修饰单体的合成。美迪西拥有专业的小核酸药物的研发团队可以提供高效快捷地研发服务；已有多个siRNA药物FTE项目完成和进行中。

星锐医药创始人、CEO胡荣宽博士围绕“靶向递送在mRNA药物开发中的应用”介绍了靶向递送的现状和前景、星锐医药精准靶向递送及在研管线等。目前随着mRNA药物赛道竞争加剧，实现mRNA的器官靶向递送，已成为mRNA技术开发的重点。以mRNA为代表的核酸类药物已成为全球研发和投资的重点领域之一，其适应症不断拓宽，在肿瘤、心脏、代谢性疾病、肝脏疾病及多种罕见病中取得了不俗的表现。星锐医药致力于开发下一代LNP载体，实现组织特异性mRNA 药物递送，拓宽mRNA药物的应用前景。

佑嘉生物创始人兼首席执行官崔文浩博士针对“小核酸药物研发和聚合物递送系统平台”，介绍了核酸药物行业概览、核酸递送系统、口服递送核酸药物治疗炎症性肠病（IBD）的研究、及佑嘉生物OMDS递送平台等，引发听众对口服核酸递送技术与应用前景的思考。佑嘉生物多样性的核酸递送技术平台包括核壳结构(CaPLiP)技术、口服纳米制剂（OMDS）技术、纳米抗体核酸偶联(nAOC)技术；三种载体递送技术各成体系又相互协同，分别针对全身和特异靶向递送，解决目前siRNA肝外靶向和给药难问题。

美迪西药代动力学及生物分析部蒋品博士全面解析了“小核酸药物药代动力学特性和非临床成药性关注点”。小核酸药物不同于化学小分子和单抗药物，具有独特的药代动力学特点，蒋品博士对小分子药物、大分子生物制剂、核酸类ASO和siRNA药物做了总体比较，并指出ADME吸收、分布、代谢和排泄等特点，结合美迪西核酸类DMPK生物分析，B超引导下肝脏穿刺，肌肉活检，IT鞘内注射等技术平台，对ASO和siRNA在早期筛选，PCC和IND阶段临床前研究进行剖析。美迪西具备完善的小核酸药物生物分析平台、肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台用于PK和PK/PD研究。

四川康德赛医疗科技有限公司创始人丁平博士从mRNA药物开发历史慢慢阐述了“mRNA编辑的细胞药物开发”，介绍了mRNA编辑的DC产品。肿瘤疫苗是近年来研究的热点，其突出的优点为癌症治疗打开了新的思路，也为癌症患者带来了新的希望。如今，肿瘤疫苗的转化研究呈爆发式增长，主要有肿瘤全细胞疫苗、mRNA疫苗、多肽疫苗和DC疫苗。前三种方式工艺相对简单，但存在不稳定性、低免疫原性及体内分布不确定性等局限。DC是目前发现功能最强的抗原提呈细胞（APC），其抗原呈递功能远强于巨噬细胞、B细胞等其他抗原呈递细胞，具有强大的激活CD8+、CD4+T细胞的能力，并能分泌多种细胞因子参与免疫调节与应答。DC细胞作为最为高效的抗原递呈细胞，不仅疗效安全也可以有效解决前面三种疫苗存在的问题。

尧唐生物联合创始人&CTO王子君博士综合介绍了“基于mRNA递送的体内基因编辑药物”。面对体内基因编辑大时代，尧唐生物已经从基因编辑工具LNP药物递送系统、生产工艺三大核心板块入手建立技术优势。在产品管线方面，尧唐生物已在遗传性疾病领域以及心血管疾病进行了研发布局，并希望尽快将产品推进至临床申报阶段，同时将进一步对针对肝脏的LNP递送系统进行优化升级。目前，基因编辑技术与mRNA体内递送技术均处于成长发展阶段，国内外，越来越多的药企已经投身于基因编辑技术领域，希望以这一疗法为切入点，为治疗疾病带来突破。

会议现场

国内外参会者认真聆听演讲，积极提问~

美迪西核酸药物研发服务平台