对制药公司来说，生产用来治疗罕见疾病的药物或疫苗并没有太大的利润，尤其是当这些罕见病所影响的患者人群并不富裕。自2007年以来，美国政府一直在试图通过设立激励计划，引导制药公司进入这种“人迹稀少”的治疗领域。

这项计划被称为“面向被忽视疾病的优先审评券计划”。最初被设立时，该计划覆盖了一些特定的疾病，其中包括麻风病、疟疾、血吸虫病和盘尾丝虫病（河盲症）。该计划还有一个名为“罕见儿科疾病优先审评券计划”（RPDPRVP）的姐妹计划。如果制药公司有产品获批用来治疗这些被“忽视”的疾病，那么，当其想将另外一只产品推向市场时，将会获得FDA对该产品加快审核的权利。
这看上去似乎是一个好主意，但是，支持该计划的一些组织对迄今为止其所产生的效果并不满意。

PRV成热销品

过去一年来，优先审评券计划所覆盖的清单上又新增了几种疾病：美洲锥虫病、脑囊尾蚴病，以及丝状病毒感染。
如果制药公司开发的用来对抗这些疾病的治疗药物或疫苗获得FDA批准，那么，其将被授予一张优先审评券（PRV），这可以确保FDA将在六个月内对制药公司未来提出的审批申请做出裁定。这些审评券可以被用于加快任何新开发药物或疫苗的审评进度。
不过，PRV并不能够确保制药公司提交的申请将得到批准。事实上，诺华（Novartis）兑换了FDA颁发的第一张PRV，其将这张券用于药物Ilaris治疗痛风性关节炎的申请，但最终未能获批。
PRV并非只能够由最初获取它们的制药公司使用，其可以被出售。最初，PRV只可以被出售一次，去年，FDA修改了这一规定。如今，购得审评券的公司也可以在日后进行转售。
杜克大学福库商学院的大卫·雷德利（David Ridley）及其同事构思出了优先审评券计划的措施。2006年，他们在《健康事务》杂志上发表文章，提出了这一构想。雷德利希望，获取PRV的制药公司可以从中大赚一笔。事实上也确实是这样。
第一张出售的PRV售价为6750万美元，第二张出售的审评券售价几乎翻了一番，达到1.25亿美元，随后则是2.45亿美元。今年8月，United Therapeutics公司以3.5亿美元的高价向艾伯维（AbbVie）出售了一张PRV。这些PRV的售价与雷德利及其同事的预测是一致的，他对制药行业助推PRV的价值感到高兴。
雷德利表示：“我希望PRV可以拥有较高的价格，因为我希望药物开发商关注到这些疾病，能够激起其开发热情。”不过，他预计PRV当前的高价可能出现下跌趋势。首先，FDA在处理新药申请的速度上变得越来越快，故而制药公司从加快审批程序中得到的好处并不如想象的大。此外，PRV颁发的数量超过雷德利的预期，供应量的增加将会促使价格下跌。

未解决被忽视疾病需求

但是，更多的PRV是否真的意味着用来治疗被忽视疾病的药物增加了？事实上并非如此，而这就是问题所在。
事实上，被授予PRV的一些药物已经在全球其它市场上销售了许多年。第一张PRV是在2009年被授予了诺华所开发的一只复合型疟疾药物，该药自2001年以来就在美国以外地区获得批准，早已被广泛使用。
被忽略疾病药物研发组织（DNDI）北美分部的地区执行主任雷切尔·科恩（Rachel Cohen）表示，不管从哪方面来说，这只抗疟药都不算一只新型治疗药物。她指出，“罕见儿科疾病优先审评券计划”要求，制药公司想要获取PRV，其所开发的药物必须属于创新药物。
另外一个问题是，获得PRV的制药公司并不一定会确保其开发的药物将投入实际的用途或以合理的价格销售。杨森公司（Janssen）因为开发了药物Sirturo而被授予一张PRV，该药被用于治疗多重抗药性结核病。但科恩表示，在全球多个地方，该药的价格让人望而却步。
此外，科恩认为，米替福新（miltefosine）也是目前优先审评券计划出现问题的一个典型代表。米替福新被用于治疗利什曼病，这是由沙蝇叮咬传播所致的寄生虫感染。该药以品名Impavido销售，由Knight Therapeutics公司拥有。在该药获得FDA批准之后，Knight被授予了一张审评券。但事实上，Knight并没有开发这只药物，也没有进行证明该药对利什曼病具有治疗作用的研究工作。科恩表示，这些研究工作是由世界卫生组织与一些合作伙伴共同开展的。然而，在去年，Knight公司花费了大约1000万美元，使该药通过了FDA的审批程序，并获得了一张PRV。随后，该公司以1.25亿美元的价格将其出售。科恩表示，试图购买米替福新的政府和非政府组织都在竭尽全力，确保米替福新以合理的价格保证供应。

应收紧奖励条件

如今，DNDI以及由包括“无国界医生”在内的其它组织组成的一个联盟正在游说美国参议院健康、教育、劳工和退休金委员会的成员，修改被忽视疾病的优先审评券计划。
这些组织希望收紧有关的规则，使得该计划不会对那些并非创新药物的产品进行奖励。科恩表示，这种机制建立的初衷是为了在被忽视疾病的治疗领域里激励创新，但在这方面，目前该计划并没有发挥令人满意的作用。
还有建议称希望PRV增加附加条件，这种观点认为，获得宝贵PRV的制药公司应该做出一些努力，确保药物得到生产保障，并以合理的价格销售。
雷德利对此表示支持，他认为激励措施应该给予那些开展创新活动的制药公司，并且这些制药公司应确保患者得到新型治疗药物。
事实上，优先审评计划对于FDA而言也形同鸡肋，因为该计划影响了FDA优先安排工作的能力。FDA发言人桑迪·沃尔什（Sandy Walsh）表示，这一计划影响了FDA其它重要的公共卫生工作。制药公司通过兑现PRV，可以让FDA加快审批那些在市场上已有竞争对手的药物。如果PRV被用来支持的药物有可能被成千上万的患者使用，那么，FDA需要的申请档案资料将十分庞大复杂。沃尔什表示，在六个月内处理这些申请资料相当紧迫，这会分散FDA在其它重要的申请事项和工作任务上投入的人力。